O tratamento de Lito Sousa entrou em uma etapa que vai além do caso individual. O youtuber se tornou o primeiro humano a receber o ALN-6457, uma substância que ainda estava antes dos testes clínicos formais para doenças priônicas. Agora, o acompanhamento poderá gerar informações sobre esse primeiro uso enquanto novos estudos começam a se aproximar dessa fase.
Lito permanece estável na UTI do Einstein Hospital Israelita, segundo a esposa, Mila Seidl, e não apresentou intercorrências atribuídas à aplicação. Nas próximas semanas, a equipe acompanhará o quadro e fará comparações para observar o que ocorre após o tratamento.
O acompanhamento de Lito ganha importância também pelo que poderá ser observado a partir de agora. Médicos vão monitorar a segurança e a evolução do quadro, enquanto a experiência com o ALN-6457 produz as primeiras informações sobre o uso da substância em uma pessoa.
E o caso brasileiro já ganhou outro desdobramento. Mila afirmou que farmacêuticas demonstraram interesse em realizar estudos no Brasil, o que poderia, no futuro, aproximar pesquisas sobre tratamentos experimentais de pacientes brasileiros.
Tratamento de Lito Sousa não é um estudo clínico
Existe uma diferença importante. Lito recebeu o ALN-6457 por uso compassivo, mecanismo destinado a pacientes com doenças graves, sem alternativa terapêutica satisfatória e fora de uma pesquisa clínica.
Em um ensaio clínico, pesquisadores seguem um protocolo criado para avaliar segurança, dose e eficácia em um grupo de participantes. O caso de Lito é individual e foi autorizado excepcionalmente pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Isso não significa, porém, que tudo o que acontecerá durante o acompanhamento ficará sem utilidade científica. A regulamentação brasileira determina o monitoramento desses programas e prevê o envio de dados de segurança à Anvisa.
A própria norma deixa um limite claro: essas informações não substituem os ensaios clínicos necessários para avaliar e registrar um medicamento. Elas podem, entretanto, ser apresentadas pela empresa como dados adicionais.
Primeiro uso acontece antes dos testes formais
O ALN-6457 usa uma técnica chamada RNA de interferência. A estratégia busca diminuir a produção da proteína priônica normal, reduzindo a quantidade disponível para sofrer alterações relacionadas à doença de Creutzfeldt-Jakob.
Até agora, a base científica do tratamento vem de estudos anteriores à fase clínica. O próximo passo da pesquisa convencional será justamente testar a substância em pessoas de maneira controlada para avaliar segurança e, posteriormente, seus possíveis benefícios.
Por isso, a experiência de Lito ocupa uma posição incomum: ocorre por uma necessidade médica individual enquanto o desenvolvimento formal do medicamento ainda se prepara para entrar na etapa humana.
Se o interesse relatado por Mila se transformar em estudos aprovados no país, a consequência poderá alcançar outros pacientes. Por enquanto, não há ensaio clínico confirmado no Brasil, mas o caso já colocou essa possibilidade no debate e aproximou uma pesquisa que, até poucos dias atrás, ainda estava restrita ao desenvolvimento pré-clínico.
Assista ao vídeo gravado por Mila Seidl sobre o estado de saúde de Lito Sousa:
