O tratamento inédito corrige DNA de um bebê norte-americano chamado Kyle. Ele foi diagnosticado com apenas uma semana de vida com deficiência de CPS1 (carbamoil-fosfato sintetase 1). Essa condição é extremamente rara, atingindo apenas 1 em 1,3 milhão de nascimentos.
Sem intervenção, a doença destrói o fígado e impede o metabolismo adequado das proteínas. Portanto, causa atrasos cognitivos, falhas no desenvolvimento e até necessidade de transplante. Contudo, os pais aceitaram incluí-lo em um estudo experimental na Pensilvânia.
Nesse estudo, os cientistas desenvolveram uma terapia de edição de base. A técnica age como um “lápis corretivo genético”: altera apenas uma letra defeituosa do DNA.
Como o tratamento inédito corrige DNA
O medicamento foi administrado por meio de nanopartículas lipídicas que transportam o material até o fígado. Diferente do CRISPR tradicional, a edição de base não corta o DNA. Assim, o risco de danos é menor.
Kyle recebeu três infusões, cada uma com cerca de duas horas de duração. Antes do tratamento, ele não conseguia ingerir proteínas. Após as aplicações, passou a tolerá-las com segurança. Além disso, apresentou avanços significativos no desenvolvimento.
Os médicos conseguiram reduzir gradualmente parte da medicação. Portanto, há sinais consistentes de reversão da condição.
Futuro do tratamento do bebê
Ainda não está definido se Kyle precisará de novas sessões ao longo da vida.
Segundo especialistas, esse tipo de terapia pode transformar a medicina personalizada. Além disso, abre portas para tratar não apenas doenças hepáticas, mas também distúrbios neurológicos e genéticos graves, como a distrofia muscular.
O tratamento inédito corrige DNA e demonstra como a ciência pode converter diagnósticos sem esperança em novas possibilidades.
O caso de Kyle marca um avanço fundamental. O tratamento inédito corrige DNA com segurança, sem cortes no genoma, oferecendo esperança a milhares de famílias.
